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腺相關(guān)病毒的生產(chǎn)方式及其在基因治療中的應(yīng)用
關(guān)鍵詞：腺相關(guān)病毒 基因治療 桿狀病毒表達(dá)系統(tǒng) 脂蛋白脂肪酶缺乏癥 人類視網(wǎng)膜疾病
摘要：隨著基因治療產(chǎn)品不斷得到批準(zhǔn)用于臨床研究,基因治療相關(guān)的病毒載體也受到廣泛關(guān)注,其中腺相關(guān)病毒載體因其低致病性、低免疫原性、宿主范圍廣泛且穩(wěn)定表達(dá)等獨(dú)特優(yōu)勢(shì)成為最有前景的病毒載體,廣泛應(yīng)用于臨床研究,目前已有2種重組腺相關(guān)病毒載體的藥品得到批準(zhǔn)且效果顯著,但由于大規(guī)模生產(chǎn)技術(shù)的缺乏限制了重組腺相關(guān)病毒載體的研究和廣泛應(yīng)用。就腺相關(guān)病毒的結(jié)構(gòu)和功能、載體的生產(chǎn)方式及其現(xiàn)階段在基因治療中的應(yīng)用進(jìn)行了綜述,以期為今后以腺相關(guān)病毒為載體的基因治療大規(guī)模應(yīng)用于市場(chǎng)提供參考。
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